焦點新聞
關鍵字：基因治療
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台大團隊研發AADC缺乏症基因療法 近億罕病藥納健保
醫藥衛生 / 全民健保8960打1針要花近億元，健保署共擬會議通過用於治療罕見疾病「嚴重表現型的芳香族 L-胺基酸類脫羧基酶（Aromatic L-amino acid decarboxylase，簡稱AADC）缺乏症」含eladocagene exuparvovec成分基因療法藥品，此為健保上路以來，給付單價最高的藥物，預估給付後首年13人受惠。 -
再生醫療雙法明年上路 TPMS首度引進FACT國際認證
醫藥衛生 / 生醫產業12306國內《再生醫療法》與《再生醫療製劑條例》雙法，預計將於2026年1月1日正式上路，台灣正站上亞洲再生醫療制度創建的關鍵轉捩點，台灣精準醫學學會（TPMS）特別於2025年8月2至3日假台大醫院國際會議中心舉辦為期2天的「再生醫療臨床試驗教育訓練課程」。此次課程同步引入FACT（Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy）制度規範，現場齊聚超過百位來自臨床、產業與政策領域的關鍵人士，實為制度與實務全面接軌的重要里程碑。 -
工程師從馬桶跌下青蛙趴地！ 確診SMA治療1年超勵志
醫藥衛生 / 罕見疾病7561現年55歲王程麒是1名認真努力的工程師，曾經負責政府大型專案，且申請到上億元研發經費，雖在3歲前呈現步態不穩容易跌倒，運動功能較同儕落後的情形，直到41歲才確診「脊髓性肌肉萎縮症」，歷經從馬桶跌下來，手腳無力，維持青蛙趴地姿勢長達1小時的窘境，也曾在9年內發生6次重大跌倒骨折，左大腿、左小腿、左肩膀與右腳踝都摔斷過，嚴重影響生活品質。 -
SMA健保放寛給付上路 醫勸病友把握機會積極評估治療
醫藥衛生 / 罕見疾病7434目前SMA的治療藥物有3種包括：背針、口服藥物、基因治療。周怡君主任分析，這3種藥物的治療目標，都是要讓神經可以存活。其中，背針是最早用來治療SMA的藥物，因為它藥物的分子比較大，藉由背針的施打，將藥物送到神經細胞，進而強化神經細胞的能力，讓它存活，甚至提升功能。 -
打1針就能治癒血友病？代價破1億天價 健保給付成挑戰
醫藥衛生 / 全民健保7612打1針，就可能治癒遺傳性血友病，這可不是天方夜譚，最近國外藥廠正向食藥署申請藥證，並有意與健保署協商議價，希望納入給付，如果一旦成真，將造福全國1200多名血友病患者，不過，此細胞療法針劑價格昂貴，在美國B型血友病1劑費用高達350萬美金，折合台幣後，金額破億，相當驚人！至於A型血友病，1劑也要價290萬美金。 -
健保資料目的外使用民眾有退出權 明年試辦但仍有例外
醫藥衛生 / 全民健保6995台灣人權促進會秘書長蔡季勳等人提出健保資料庫供學術研究使用，違反法律保留與比例等憲法原則，憲法法庭於2022年8月宣告部分違憲，要求衛福部需在3年內完成修法。為此，衛福部日前預告「衛生福利資料管理條例草案」，預計8月底前送交行政院審議，立法院9月會期進行立法，趕在明年8月上路。 -
2024亞洲生技大展登場為期4天 共有900多家廠商參展
健康養生 / 消費生活67842024亞洲生技大展（BIO Asia-Taiwan 2024）於今天（7月26日）正式登場，展期為期4天，今年共有900多家廠商參展，攤位數逾2200個，開幕典禮上頒發2024傑出生技產業獎（Taiwan BIO Awards）「傑出生技產業金質獎」、「潛力標竿獎」、「傑出新創獎」、「年度產業創新獎」，19家廠商獲獎。 -
任職7年史上最久！食藥署長吳秀美遭撤換 爭議1次整理
醫藥衛生 / 醫藥話題7384昨天衛福部長邱泰源才說食藥署換人一事「子虛烏有」，但行政院長卓榮泰今（28）日受訪時證實此事，他表示，尊重衛福部的人事規劃，「吳前署長」過去7年在工作崗位，讓大家看到她的專業與盡職，希望新的署長一樣積極、負起責任。